时代财经

近日，跨国药企诺华宣布表示，从明年1月2日开始，其旗下AveXis公司将在6月份之前免费向2岁以下的婴儿捐赠100剂治疗SMA（脊髓性肌肉萎缩症）的基因疗法Zolgensma。这款药物于2019年5月上市，售价高达210万美元，被称为“史上最贵药物”。

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目前，这项免费药物仅面向部分尚未批准Zolgensma上市的国家。根据该项计划，此次捐赠项目将以抽签的形式发放，患者向公司提交治疗申请后，由独立委员会每两周对符合条件的SMA患者进行一次抽签。未被抽中的患者将进入后续的抽签，直到资格到期。而在此期间，若某个国家或地区批准Zolgensma上市，诺华将在当地终止抽签计划。

北京鼎臣医药咨询管理中心创始人史立臣12月26日接受时代财经采访时表示，多数特效药物因价格昂贵，销售难度较大，为提升药品知名度以及帮助药品后续进驻市场，企业常会在前期以捐赠方式向少数患者免费提供药品。

中国SMA患儿超3万

资料显示，SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，患者脊髓内的运动神经受到侵害后，会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能，是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传疾病。

该病虽为罕见病的一种，但临床并不少见。有数据统计，新生儿患此病的概率大约为1：6000-10000。目前中国约有3-5万名SMA患儿，平均每天有100个SMA患儿去世，同时也有100个SMA患儿出生。

此前，国内对SMA的治疗手段尚仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法，并无针对性的药物。由于该疾病的严重致死致残性，早在2018年5月，SMA就被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，进一步支持罕见病的诊断和治疗。

同年9月，渤健公司的诺西那生钠注射液作为已在境外上市，且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。这款于2016年FDA批准的首个治疗SMA的治疗药物，在国内审批周期不到6个月，足见国内SMA患者对药品的急需程度。但遗憾的是，该注射液存在患者需终身使用的局限。在耗资巨大的同时，还给患者带来了极大不便。

时代财经注意到，相对诺西那生钠注射液的局限性，诺华此次推出的Zolgensma疗法只需静脉输注一次便可达到治疗效果。作为SMA治疗领域的重要突破，美国药监局曾给予该药快速通道和优先审查，并授予突破性疗法和“孤儿药”称号。

Zolgensma作为首个也是目前唯一一个经FDA批准的治疗SMA基因治疗药物，因其令人咂舌的高昂售价而被称为"史上最贵药物"。

最新数据显示，Zolgensma在美国上市的销售额已达到1.75亿美元。在尚未获准上市的国家进行抽签式的药品捐赠计划，正是诺华在全球拓展更多市场的手段。

基因疗法普遍“天价”

在史立臣看来，药品捐赠是大部分“天价”药物的常用营销手法，目的是更好提升药品知名度，使之能逐渐进入市场。但尽管如此，这类药物仍然存在常人“用不起”的问题。

时代财经注意到，诺西那生钠注射液在中国的治疗费用一针接近人民币70万元，第一年治疗费用约需人民币420万元，后续维持一年约需人民币210万元。

而诺华Zolgensma药物在今年5月上市之初，就因定价高达212万美元而遭受争议。面对质疑，诺华公司曾表示患儿家庭可以选择分五期付款，每年平均花费42.5万美元。而若采用该疾病的其他疗法，第一年费用就需75万美元，且需要终身治疗。诺华公司称，Zolgensma这种基因疗法只需进行一次，治疗成本只有其他长期治疗方式所需费用的一半。

据时代财经梳理，自世界首个基因治疗药物Glybera于2012年上市后，这类药物的价格都十分昂贵。例如，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症的Glybera定价为100万美元；2017年上市的一种用于治疗遗传性视网膜病变的基因药物Luxturna售价为85万美元。而于2019年6月上市，针对罕见血液疾病β地中海贫血的基因疗法Zynteglo的价格为177万美元，成为继Zolgensma后目前全球第二贵的药物。

在史立臣看来，企业针对这类药物制定的高昂售价，是基于研发成本和回本周期的考量。“一款新药的研制少则需要几年，多则需要几十年的时间才能完成，需要投入巨大的资金、人力、物力，且还需承担研发失败的风险，尤其罕见病的药物市场非常小，如果定价太低，企业根本无法收回成本。”